Spisak bolesti koje mogu da se leče matičnim ćelijama

Lečenje transplantacijom matičnih ćelija (HSCT) je standardna terapija kod hematoloških bolesti. Za neke bolesti one su jedina terapija koja je moguća, a za neke druge bolesti one se koriste samo kada druge terapije nisu dale rezultat ili je bolest izuzetno agresivna i brzo se razvija. 

Većina bolesti za koje je HSCT jedini tretman su poremećaji ćelija u krvi, a odnose se na matične ćelije iz koštane srži pa i na specifične tipove ćelija u krvi.

Velika većina standardnih terapija su ALLOgene, gde pacijent mora da ima odgovarajućeg donora. Jedini izuzetak su pacijenti kojima treba transplantacija za tumore ili za stečene anemije (poslednji put izmenjeno Maja 2010).

Foto: Freepik

Leukemije (ALLOgene terapije)

Leukemija je rak imunog sistema krvi, čije se ćelije nazivaju leukociti ili bela krvna zrnca 

Akutna Leukemija

–    Akutna Limfoblastna Leukemija (ALL)
–    Akutna Mijelogena Leukemija (AML)
–    Akutna Bifenotipna Leukemija
–    Akutna Nediferentovana Leukemija

Hronična Leukemija

-    Hronična  Mijelogena Leukemija (CML)
–    Hronična Limfocitna Leukemija (CLL)
–    Juvenilna Hronična Mijelogena Leukemija (JCML)
–    Juvenilna Mijelomonocitna Leuklemija (JMML)

Mijelodisplastični Sindromi (ALLOgena terapija)

Mijelodislasia se zove i stanje pre leukemije

-    Rafraktarna Anemija (RA)
–    Rafraktarna Anemija sa Prstenastim Sideroblastima (RARS)
–    Rafraktarna Anemija sa Prekobrojnim Blastima (RAEB)
–    Rafraktarna Anemija sa Prekobrojnim Blastima u Transformaciji (RAEB-T)
–    Hronična Mijelomonocitna Leukemija (CMM)

Limfomi (ALLOgeni)

-    Hodžkinova bolest
–    Non-Hodžkin Limfom i Burkitt Limfom

Nasledne Abnormalnosti Crvenih Krvnih Zrnaca

–    Velika Beta Talasemija
–    Blackfan-Diamond Anemja
–    Aplazija samo Crvenih Krvnih Zrnaca
–    Srpasta anemija

Foto: Freepik

Ostala oboljenja Profileracije ćelija (ALLOgena terapija)

Anemije

(Anemije su nedostatak ili malformacije crvenih krvnih zrnaca)

-    Aplastična Anemija
-    Kongenitalna Diseritropoetična Anemija
-    Fankonijeva Anemija
-    Paroksizmalna Noćna Hemoglobinurija (PNH)
-    Aplazija samo Crvenih Krvnih Zrnaca

Nasledne Abnormalnosti Trombocita

(Trombociti su mala krvna zrnca koja su neophodna za zgrušavanje)

-    Amegakariocitoza / Kongenitalna Trombocitopenija
-    Glanzmann Trombastenija

Mioproliferativni Poremećaji

-    Akutna Mijelofibroza
-    Agnogena Mijeloidna Metaplazija (ADA-SCID)
-    Policitemija Vera
-    Esencijalna Trombocitopenija

Nasledni Poremećaji Imunog Sistema – Združene Teške Imunodeficijencije (SCID)

-    SCID sa Deficitom Adenozin Dezaminaze (ADA – SCID)
-    SCID povezan sa X hromozomom
-    SCID sa odsustvom T i B ćelija
-    SCID sa odsustvom T ćelija i normalnih B ćelija
-    Omenn sindrom

Nasledni Poremećaji Imunog Sistema – Neutropenija

-    Kostmanov Sindrom
-    Mijelokateza

Ostali Poremećaji Imunog Sistema

-    Ataksija-Teleangiektazija
-    Sindrom Ogoljenih Limfocita
-    Opšta Varijabilna Imunodeficijencija
-    DiGeorge Sindrom
–    Hemofagocitna limfohistiocitoza
-    Deficit Adhezije leukocita
-    Limfoproliferativni Poremećaji (LPD)
-    Limfoproliferativni Poremećaj povezan sa X hromozomom
-    Wiskott-Aldrich Sindrom

Poremećaji fagocita

(Fagociti su ćelije imunog sistema koji proždiru i razgrađuju strane organizme)

-    Chediak-Higashi Sindrom
-    Hronična Granulomatoza
-    Deficijencija Aktina Neurofila
-    Retikularna Disgeneza

Rak Koštane Srži (Poremećaji Plazma Ćelija) (ALLOgena terapija)

-    Multipli Mijelom
-    Leukemija Plazma Ćelija
-    Waldenstrom Makroglobulinemija

Ostali oblici raka (koji nisu vezani za krvni sistem) (AUTOLOGNA terapija)

-    Neuroblastom
-    Retinoblastom
–    Medulloblastoma

Transplantati za Nasledne Poremećaje koji utiču na Imuni Sistem i druge organe

-    Hipoplazija vlasaste hrskavice
-    Gunterova bolest (Eritropoetična Porifirija)
-    Hermansky-Pudlak Sindrom
-    Pearson Sindrom
-    Schwachman-Diamond Sindrom
-    Sistemska Mastocitoza

Transplantati za nasledne Metabolične Poremećaje (ALLOgena terapija)

-    Mukopolisaharidoza (MPS)
-    Hurler Sindrom (MPS-IH)
-    Scheie Sindrom (MPS-IS)
-    Hunter Sindrom (MPS-II)
-    Sanfilippo Sindrom (MPS-III)
-    Morquio Sindrom (MPS-IV)
-    Maroteaux-Lamy Sindrom (MPS-VI)
-    Sly Sindrom, Deficit Beta Glukuronidaze (MPS-VII)
-    Mukolipidoza II

Leukodistrofični Poremećaji

-    Adrenoleukodistrofija (ALD) / Adrenomijeloneuropatija (AMN)
-    Krabbova Bolest (Leukodistrofija Globoidnih Ćelija)
-    Metahromatska Leukodistrofija
-    Pelizaeus-Merzbasherova Bolest

Oboljenja Lizozoma

-    Niemann-Pickova Bolest
-    Sandhoffova Bolest
-    Wolmanova Bolest

Ostali Nasledni Poremećaji

-    Lesh-Nyhan Sindrom
-    Osteopetroza

Osobe koje su se lečile matičnim ćelijama iz pupčanika sačuvanih u VITA 34 biomedicinskom centru>>>
 

Ovo su bolesti za koje se pokazalo da je tretman matičnim ćelijama delotvoran ali da još uvek nije prihvaćen kao standardna terapija. Za neke od ovih bolesti transplantati matičnih ćelija samo usporavaju dalji razvoj bolesti ali ne dovode do potpunog izlečenja.

Za ostale bolesti, terapija matičnim ćelijama može dovesti do izlečenja ali optimalno doziranje i upotreba matičnih ćelija koja je potrebna se još uvek ispituje.

Auto-Imuna Oboljenja

-    Kronova Bolest
-    Dijabetes, Tipa I
-    Lupus
–    Multipla Skleroza (MS)
–    Graft-versus-Host Disease
–    Reumatoidni artritis
–    Amiotrofična lateralna skleroza
–    Sistemska skleroza (sklerodermija)

Regeneracija nervnog sistema

(Transplantati za Oboljenja Centralnog Nervnog Sistema)

-    Celebralna Paraliza, Hipoksija, Encefalopatija (AUTOlogna)
-    Povrede kičmene moždine (SCI – Spinal Cord Injury) (ALLOgena)
-    Traumatska povreda mozga (AUTOlogna)
–    Autizam
–    Moždani udar (šlog)
–    Gubitak sluha
–    Amitrofična lateralna skleroza
–    Skleroderma
–    Alchajmerova bolest
–    Razna degenerativna stanja

Kardiovaskularna terapija

–    Obnavljanje srčanog mišića
–    Infarkt miokarda
–    Limbalna ishemija
–    Vaskularne trensplantacije
–    Birgerova bolest
–    Ishemični moždani udar
–    Urođene srčane mane
 

Matične ćelije & Genska terapija za nasledne poremećaje (sve terapije su AUTOlogne)

–    Cerebralna adenoleukodistrofija
–    Cistična fibroza
–    Fankoni anemija
–    Teške kombinovane imunodeficijencije (SCID)
–    Srpasta anemija
–    Talasemija
–    Wiskot-Aldrich sindrom
–    Duchenne mišićna distrofija
–    Becker mišićna distrofija

Ortopedske

–    Obnavljanje rascepa nepca (alveola)
–    Obnavljanje hrskavice

Transplantacije za ostale nasledne poremećaje

–    Epidermolysis Bullosa
–    Bolesti lizozoma
 

Transplantacije za nove indikacije

– HIV

 Foto: Freepik

Ovo su bolesti za koje nije dokazano da matične ćelije imaju bilo kakav uticaj na izlečenje. U fazi I kliničkog ispitivanja, suština istraživanja je da se pronađe da li terapija ima bilo kakav učinak, da li i kako utiče na izlečenje neke bolesti, u poređenju sa kontrolnom grupom.

Neki lekari koriste matične ćelije kod pacijenata tokom eksperimentalne terapije van kliničke terapije, ali u SAD takvi eksperimenti su ograničeni FDA regulacijama.

U eksperimentalnom istraživanju nije uvek jasno da li će odgovarajuća terapija koja se odredi biti autologna ili alogena.

Genska terapija: Transplantacija AUTOlognih matičnih ćelija pacijenta nakon što su genetski izmenjene (modifikovane)

–    Spinalna mišićna atrofija 
–    Kritična ishemija ekstremiteta

Oboljenja Centralnog Nervnog Sistema

-    Alchajmerova bolest
-    Parkinsonova bolest

Obnova oštećenih organa

Jetra

-    Obnova ćelija jetre iz matičnih ćelija pupčanika
-    Obnavljanje ciroze jetre sa matičnim ćelijama pupčanika

Srce

–    Obnova ćelija srčanog mišića (Alogena terapija)

Izvor: www.parentsguidecordblood.org

* Podaci ažurirani 16. septembra 2014. godine

BEBAC PARTNER – SERACELL