Dve nezavisne studije, objavljene u prestižnom časopisu Nature, ukazuju na to da bi transplantacija stem-ćelija mogla postati nova terapijska opcija za obolele od Parkinsonove bolesti. U pilot-fazama istraživanja, istraživački timovi u Sjedinjenim Američkim Državama, Kanadi i Japanu bezbedno su ubrizgali matične ćelije u mozak pacijenata, a prvi nalazi ukazuju na značajno poboljšanje simptoma bolesti
Pozadina iscrpljenja dopamina
Parkinsonova bolest pogađa više od milion ljudi samo u SAD i karakteriše je progresivni gubitak nervnih ćelija koje proizvode dopamin, neurotransmiter ključan za regulaciju pokreta. Kako ove ćelije odumiru, pacijenti doživljavaju tremor, ukočenost, usporenost kretanja, a često i kognitivne poteškoće. Do sada su terapije bile uglavnom simptomatske – nadomestna terapija dopaminom ili duboka moždana stimulacija – ali njihova efikasnost opada kako bolest napreduje.
Prva studija: Embrionalne matične ćelije (hES) u SAD i Kanadi
U jednoj od studija, 12 pacijenata u SAD i Kanadi primilo je različite doze proizvoda od ljudskih embrionalnih matičnih ćelija, pretvorenih u progenitore dopaminergičnih neurona. Pet pacijenata primilo je nižu dozu (0,9 miliona ćelija po strani mozga), a sedam pacijenata višu dozu (2,7 miliona ćelija).
Nakon 18 meseci, PET skeneri su pokazali povećanu proizvodnju dopamina, dok su kliničke procene, bazirane na MDS-UPDRS skali, zabeležile prosečno poboljšanje od oko 20 bodova kod pacijenata s višom dozom ćelija
Druga studija: Pluripotentne iPS-ćelije u Japanu
Drugi tim istraživača u Kjotu upotrebio je iPS-ćelije, odnosno matične ćelije dobijene reprogramiranjem sopstvenih telesnih ćelija pacijenata, čime je eliminisan rizik od imunološkog odbacivanja. Sedam učesnika je primilo ove ćelije u oba centra za pokret u mozgu, a rezultati su pokazali sličnu sintezu dopamina i poboljšanje pokretljivosti bez ozbiljnih neželjenih efekata Nijedan pacijent u obe studije nije doživeo ozbiljne neželjene događaje vezane za samu transplantaciju ćelija.
Primarni cilj obe studije bio je provera bezbednosti i podnošljivosti zahvata. U SAD-kanadskoj studiji nije zabeleženo nijedno negativno događanje vezano za matične ćelije, dok je u Japanu učesnike pratila ista skupa imunoterapija i nisu zabeležene komplikacije kao što su tumorske promene ili nećelijska proliferacija.
Ovi rezultati predstavljaju značajan pomak nakon decenija neuspelih pokušaja korišćenja fetalnog tkiva, koje su često imale neujednačene ishode i komplikacije poput nekontrolisanih pokreta.
Značaj i budući koraci
FDA je već odobrila jedan od ovih pristupa za treću fazu kliničkih ispitivanja, poslednji korak pre moguće komercijalne upotrebe. Istraživači poput dr. Lorenca Studera sa Sloan Kettering Instituta ističu da je napredak u proizvodnji i skladištenju ćelija (gde se one mogu odmrznuti i direktno koristiti) ključan za skalabilnost terapije. Očekuje se da će sledeći izazovi obuhvatiti očuvanje dugoročne funkcije ćelija, monitoring mogućih neželjenih efekata i procenu da li nove ćelije mogu izdržati iste patološke procese koji oštećuju sopstvene neurone pacijenata.
Iako transplantacija matičnih ćelija ne leči osnovni uzrok Parkinsonove bolesti, pruža mogućnost zamene izgubljenih neurona i značajno usporavanje ili stabilizaciju njenog napredovanja.
Izvor: NPR
