"Čudesni", eksperimentalni lek spasao je život jednoj bebi iz Australije oboleloj od retke, smrtonosne bolesti metaboličkog poremećaja nedostatka molibdenovog kofaktora, objavio je današnji "Telegraf".
Beba "Z", rođena 1. maja 2008. godine, spasena je zahvaljujući eksperimentalnom tretmanu koji je prethodno testiran samo na miševima. Dete je rođeno sa metaboličkim poremećajem nedostatka molibdenovog kofaktora, kojeg karakteriše smanjeni rad ili nedostatat tri molibdenova enzima. Pri tome raste nivo toksičnog sulfita, što uzrokuje oštećenje mozga.
Ova bolest pogađa jednu od 500.000 do milion beba, a deca sa ovim poremećajem obično umru nekoliko meseci nakon rođenja. Roditelji devojčice Z. su, međutim, odbili da se predaju i zatražili od lekara dečje klinike u Melburnu da potraže lek.
Tim lekara je, zahvaljujući članku nemačkog profesora Guntera švarca, otkrio opis eksperimentalnog leka nazvanog cPMP. švarc je na ovom leku radio 15 godina, ali je testove obavljao samo na laboratorijskim miševima. Lekari su uspeli da dobiju odobrenje za primenu leka na bebi 6. juna 2008. godine i istog dana počeli sa tretmanom.
U roku od svega nekoliko časova nakon što je beba primila prvu dozu leka, nivo sulfita je opao za dve trećine, a za oko tri dana je sveden na normalni nivo.
Lekari su istakli da se nakon tri nedelje primene tretmana cPMP za 90 odsto smanjeni napadi kod bebe, koji su prvi put počeli 60 časova nakon njenog rođenja. Neurološki razvoj bebe Z. je usporen, zbog oštećenja na mozgu pretrpljenom pre nego što je primila tretman, ali njena majka ističe da je devojčica sada počela da govori i da je postala fizički aktivna.
Majka je takođe rekla da nije nimalo sumnjala da njena beba treba da bude "zamorče" za eksperimentalni lek, koji je prebačen iz Nemačke u Australiju upakovan u led.
"Između hrabrosti i smrti izabrali smo hrabrost", rekla je majka. "Da nije primila taj lek, umrla bi bolnom smrću. Sada je posmatramo i ona je apsolutno čudo".
Beba Z. će primati injekcije cPMP svakog dana do kraja svog života. Lekari iz Melburna nadaju se odlasku u Sjedinjene Američke Države, kako bi pripremili lek za upotrebu širom sveta.
Komentari (0)