Kada je Amanda Smit jedne noći 2015. ušla u kuhinju da zagreje mleko za svoju četvoromesečnu ćerku, nije mogla da razazna brojeve na mikrotalasnoj. Bili su mutni. Kroz glavu su joj prošle crne misli: dijabetes. Njena majka ga je imala, a Amanda je bila medicinska sestra. Znala je znakove. Njen imuni sistem je uništio ćelije pankreasa koje proizvode insulin, a šećer u krvi je divljao, iskrivljujući joj vid.
Test u bolnici je potvrdio strahove – šećer joj je bio šest puta veći od normale. Dijagnoza dijabetesa tipa 1, hronične i neizlečive bolesti, učinila ju je ljutom i tužnom. Osećala se kao teret. Bez obzira koliko se trudila, nije uspevala da savršeno kontroliše šećer.
Ali od oktobra, Amanda Smit nije morala da uzme dodatni insulin više od dve godine. Osećaj opisuje jednom rečju: sloboda.
Ona je deo prvog talasa pacijenata koji su primili terapiju za koju naučnici oprezno kažu da bi uskoro mogla biti lek. „Nikad ne kažem ‘lek’“, kaže Kevan Herold, imunolog sa Jejla. „Ali to je pravac u kojem idemo.“ To je ključan trenutak jer oko 9,5 miliona ljudi širom sveta ima dijabetes tipa 1, a broj obolelih raste iz nepoznatih razloga.
Novi tretman i stara borba
Amanda je deo kliničkog ispitivanja kompanije Vertex Pharmaceuticals. Tretman nazvan VX-880 mogao bi biti dostupan do kraja decenije. Međutim, on neće odmah biti za svakoga. Zahteva uzimanje lekova za suzbijanje imuniteta (imunosupresiva), što je rizik koji mnogi dijabetičari nisu spremni da prihvate. Terapija je prvenstveno namenjena onima koji, poput Amande, ne mogu da kontrolišu šećer uprkos velikom trudu.
Ovo predstavlja duboku promenu. Više od jednog veka lekari su lečili ovu bolest tako što su telu davali ono što više ne može samo da proizvede: insulin. Sada uče kako da vrate sam izvor insulina.
Istorija: Od mrava do insulina
Kroz veći deo istorije, dijabetes tipa 1 je bio neizlečiv. U antičko doba, lekari su primećivali da urin određenih ljudi privlači mrave jer je bio sladak kao med. Deca bi kopnila i umirala ubrzo nakon pojave simptoma. Grčki lekar Aretej je stanje nazvao dijabetes, što znači “sifon”, jer je izgledalo kao da sva hrana i piće samo prolaze kroz telo.
Tek 1921. godine, mladi kanadski hirurg Frederik Banting i student Čarls Best izolovali su insulin iz pankreasa pasa. Kada su ga dali 14-godišnjem dečaku koji je umirao, šećer mu je pao. Smrtonosna bolest postala je bolest koja se može lečiti.
Međutim, “normalan život” sa dijabetesom je težak. Pacijent mora da radi posao beta ćelija pankreasa – da neprestano meri šećer i donosi prosečno 180 odluka dnevno. Ako uzme premalo insulina, to ga dugoročno uništava; ako uzme previše, može umreti na mestu.
Dok neki, poput bivšeg sportiste Krisa Bindera, uspevaju da dobro kontrolišu bolest i ne dozvoljavaju da im ona diktira život, drugi nemaju tu sreću. Dženifer Kolman (60) i Heder Meklaud (59) izgubile su sposobnost da osete kada im šećer padne (hipoglikemijska nesvesnost). Dženifer je jednom prilikom dobila napad i glavom razbila stakleni ormarić. One žive u stalnom strahu.
Proboj koji se čekao decenijama
Koreni novog leka sežu u 1991. godinu. Dag Melton, profesor biologije na Harvardu, istraživao je žabe kada je njegovom šestomesečnom sinu Semu dijagnostikovan dijabetes tipa 1. Melton je tada okupio svoj tim, napustio dotadašnja istraživanja i posvetio se isključivo traženju leka.
Mislio je da će mu trebati par godina da shvati kako da matične ćelije pretvori u beta ćelije koje proizvode insulin. Trebale su mu decenije.
Prekretnica se desila 2000. godine, kada je dr Džejms Šapiro sa Univerziteta u Alberti uspeo da transplantira ćelije ostrvaca sa preminulih donora u pacijente. To je bio dokaz koncepta – pacijenti su počeli sami da proizvode insulin. Ipak, taj metod je imao ograničenja: zavisio je od organa preminulih donora i zahtevao je teške imunosupresive. Ali, to je dalo nadu Meltonu da, ako ćelije leševa rade, mogu raditi i one iz laboratorije.
Ukratko, matične ćelije ovde služe kao neiscrpan izvor ‘rezervnih delova’ za ljudsko telo. Umesto da zavisimo od retkih donora organa, naučnici su stvorili biološku fabriku koja može da proizvede tačno onoliko zdravih ćelija koliko je potrebno da se zameni ono što je bolest uništila.
Plava posuda i uspeh
Jedne noći 2012. godine, Meltonov tim je u laboratoriji posmatrao posudu sa eksperimentalnim ćelijama. Dodali su šećer i boju koja reaguje na insulin. Tečnost je poplavela. Ćelije su proradile. Melton je osnovao kompaniju koju je kasnije kupio Vertex za 950 miliona dolara.
U ispitivanju 2021. godine, Vertex je dao infuziju ovih ćelija (VX-880) grupi od 14 pacijenata sa teškim dijabetesom.
Pre ispitivanja, niko od njih nije imao kontrolu nad šećerom.
- 90 dana kasnije, šećer im je bio stabilan.
- Desetoro pacijenata se potpuno skinulo sa insulina.
- Dvoje pacijenata je preminulo tokom studije, ali ne od tretmana, već od nepovezanih uzroka (meningitis i demencija).
Budućnost bez imunosupresije?
Iako pacijenti u Vertexovom ispitivanju moraju da piju lekove za suzbijanje imuniteta, nauka ide dalje. Druga kompanija, Sana Biotechnology, objavila je rezultate gde su genetski modifikovali ćelije tako da budu “nevidljive” za imuni sistem. Ubrizgali su ih jednom pacijentu i, šest meseci kasnije, njegov imuni sistem ih nije napao.
Sada laboratorije rade na kombinovanju ove dve tehnologije: laboratorijski uzgojene ćelije koje proizvode insulin, ali ne zahtevaju imunosupresiju. To bi bio pravi lek.
Nova era medicine
Za Amandu Smit, koja je bila prvi pacijent u Vertexovom ispitivanju, život se promenio. Iako zna da ovo možda nije trajno i da mora da pije lekove, ona se oseća zdravije nego ikad. “Gledam na ovo kao na blagoslov”, kaže ona. Vertex planira da zatraži odobrenje od FDA sledeće godine i nada se da će terapija biti na tržištu do kraja decenije. Cena će verovatno biti astronomska (slične genske terapije koštaju milione dolara), a primena će u početku biti ograničena na najteže slučajeve.
Ipak, za pacijente koji su ceo život proveli mereći svaki zalogaj i svaki korak, mogućnost slobode, makar i uz lekove, zvuči neverovatno. Kako kaže Kris Binder: “Za svakoga ko je živeo ceo život sa ovom bolešću, biti slobodan od nje – to mora biti intrigantno.”
View this post on Instagram
Izvor: National Geographic
Komentari (0)