Američka Uprava za hranu i lekove (FDA) odobrila je novi lek za lečenje leukemije – prvu gensku terapiju koju je “pustila” na tržište u Sjedinjenim Američkim Državama.
Svrha leka pod nazivom “Kymriah” farmaceutske kompanije Novartis će omogućiti nekim pacijentima drugu šansu, nakon što se ustanovi da standardni lekovi nisu bili efikasni.
FDA smatra da ovaj lek deluje kod petine takvih pacijenata.
Iz kompanije su objasnili da se u lečenju koristi genska terapija kojom se krvne ćelije podstiču da napadaju rak.
Svaka doza “Kymriaha” sadrži pacijentove imuno ćelije, koje se šalju u laboratoriju i tamo, uz pomoć virusa, genetski modifikuju.
Foto: Pixabay
‘Napad’ na tumorske ćelije
Terapija je poznata kao CAR-T, ili terapija kimeričnim antigenskim receptorima.
Funkcioniše na način da se imuno ćelije pacijenta genetski modifikuju tako da mogu prepoznati i napasti tumorske ćelije.
Ta vrsta lečenja CAR-T ćelijama, genetski modificiranim belim krvnim zrncima, koje sadrže antitiela za ćelije raka, kod nekih je pacijenata kod kojih više nije bilo nikakvih efikasnih metoda lečenja rezultirala potpunim nestankom tumora, a kod nekih je efikasna i na duže vreme.
“Na pragu smo novih medicinskih inovacija kada je posredi sposobnost reprogramiranja pacijentovih imuno ćelija koje su u stanju da napadnu ćelije raka”, piše u saopštenju FDA Scotta Gottlieba.
“Pozitivno smo iznenađeni, jer nikada do sada nismo videli ovako efikasnu terapiju, koja bi mogla postati novi standard u lečenju pacijenata”, smatra Stephan Grupp, vodeći istražitelj Novartisa i direktor programa za onkološku imunoterapiju u Dečijoj bolnici Philadelphia.
Zloćudna bolest
Savetodavna komisija FDA u julu je podnela zahtev za odobrenje leka kojim se tretira recidiv raka krvi, poznatog pod stručnim nazivom akutna limfoblastična leukemija B-ćelija, ili skraćeno ALL.
Pokazalo se da su pacijenti koji su dobijali “Kymriah” imali 89 posto izgleda da prežive sledećih šest meseci, a njih 79 posto živelo je još najmanje godinu dana.
Tokom 2014. godine ALL je dijagnostikovan kod 5.000 pacijenata, među kojima je bilo više od polovine dece i tinejdžera. ALL je najčešća zloćudna bolest dečije dobi.
Većina pacijenata se oporavi nakon hemoterapija, zračenja i lečenja matičnim ćelijama, no ako dođe do recidiva bolesti, prognoze su vrlo loše.
“Kymriah” je prvi lek ovog tipa koji se pokazao vrlo efikasnim kod recidiva ALL-a, rekao je Peter Marks, šef Centra za biološku procenu i istraživanja FDA.
Izlečene snažne nuspojave
Deo pacijenata je, zbog “hiperaktivnih” genetski modifikovanih imuno ćelija, imao snažne nuspojave – vrlo jak sindrom oslobađanja citokina, opasnog nakupljanja otrovnih ostataka, poznatih kao CRS, koji opasno snižava krvni pritisak, a manji broj ih je doživeo neurološke probleme.
Sve nuspojave su uspešno izlečene i niko od pacijenata nije smrtno stradao od CRS-a.
“Naučili smo da kod pacijenata koji dođu s više tumorskih ćelija u svom telu postoji veći rizik da se razbole”, rekao je Grupp, dodavši da kod prvog pacijenta na kome je terapija “Kymriahom” primenjena već više od pet godina nema tumorskih ćelija.
Naučnici se nadaju da je ovo početak stvaranja mnogih novih imunoterapijskih lekova za razne druge vrste karcinoma.
Izvor: http://balkans.aljazeera.net
Komentari (0)