Primena matičnih ćelija u terapiji retkih bolesti

Jay i Anant Kamath sa Instituta za medicinska itraživanja iz Ajove koriste matične ćelije kao moćno oružje u borbi protiv retkih genetskih bolesti. Oni čuvaju stotoine uzoraka matičnih ćelija na temperaturi od -200 stepeni u njihovoj laboratorijij u Koralvilu, u američkoj državi Ajova. 

– Ćelije dobijamo iz tkiva kada se radi biopsija u toku određenih hirurških intervencija kod dece. Možemo da dobijemo ćelije čak i iz 7ml krvi – kaže direktor Jay Kamath. 

Oni primenjuju matične ćelije tako što koriste njihovu osobinu da mogu da se pretvore u bilo koju ćeliju našeg organizma i tako mogu da formiraju i tkiva. 

– Možemo da uzmemo i naše ćelije i da ih reprogramiramo za mesec dana i one mogu da stvore nove tipove tkiva – kaže Anant Kamath, naučni istraživač.

Jay Kamath kaže da je njihov Institut  (The John Paul II Medical Research Institute) 2006. godine postavio cilj da pronađe lek za rak, neurološke i hronične bolesti. Oni sada svoju pažnju usmeravaju i na retke genetske bolesti, kao što je  Niemann-Pick bolest tip C, smrtonosna bolest koja uništava funkcije mozga.

Peyton i Kayla, deca Brayan-a Hadley-a, imaju ovu bolest, koja im je dijagnostifikovana 2007. On opisuje simptome preko Skype iz njegove kuće u Medfordu u Oregonu.

– Deca imaju ataksiju, sporije govore, imaju problem sa ravnotežom i pokretima – objašnjava Hadley.

Istražujući mogućnosti terapiju, on je pronašao Kamath-ov tim, koji izoluje dečije matične ćelije i one bivaju odnete na testiranje. Hadley kaže da je već video da lek koje se zove Cyclodextrin može da pomogne u terapiji ovog oboljenja, i da su rezultati vidljivi gotovo odmah.

– Deca su povratila govor, ravnoteža im je bolja, imaju manje teškoća sa gutanjem – rekao je Hadley. Iako zna da ovaj lek ne pruža konačno izlečenje, on kaže da na taj način dobija na vremenu i da se nada da će naučnici pronaći pravu terapiju.

– Za 95 procenata retkih bolesti sada ne postoji terapija – kaže Jay Kamath. -Oko 70 procenata ove dece umire pre navršene 5-e godine života., dodaje.

Anant kaže da oni žele da pronađu lekove za što više bolesti, ali su im potrebe ćelije i uzorci tkiva da bi to uradili. Konačno, on se nada da će uskoro moći da leče smrtonosne bolesti kakve su poslednji stadijum srčane insuficijencije i Alchamerova bolest.

– Naš cilj je da napravimo lek za pacijente, kako bi on mogao da bude primenjen za bolesti za koje sada ne postoji terapija – dodaje on.