Pre više od godinu dana, svet medicine je uzdrman revolucionarnim odobrenjem Casgevy terapije, prve CRISPR terapije za lečenje naslednih bolesti krvi. Danas, sa više od godinu dana iskustva, možemo da se osvrnemo na postignute rezultate i da sa uzbuđenjem iščekujemo nova otkrića na ovom polju.
Casgevy: Potvrda uspeha i dugoročni benefiti
Casgevy je pokazao izuzetne rezultate u lečenju anemije srpastih ćelija i beta-talasemije.
Pacijenti koji su primili terapiju iskusili su značajno poboljšanje kvaliteta života, sa smanjenjem bolnih kriza, transfuzija krvi i hospitalizacija. Dugoročne studije potvrđuju da benefiti terapije traju najmanje pet godina, što uliva nadu da je Casgevy možda jednokratni lek za ove teške bolesti.
Nova istraživanja: CRISPR terapija za rak i transplantaciju matičnih ćelija
Naučnici ne miruju. Istraživanja CRISPR tehnologije se nastavljaju, a fokus je sada na proširenju njene primene. Na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju predstavljena su nova otkrića koja ukazuju na potencijal CRISPR-a u lečenju raka i unapređenju transplantacije matičnih ćelija.
Naučnici istražuju mogućnost korišćenja CRISPR-a za modifikaciju imunih ćelija pacijenata kako bi se one efikasnije borile protiv ćelija raka. Ovaj pristup, poznat kao CAR-T ćelijska terapija, već je pokazao obećavajuće rezultate u lečenju nekih vrsta leukemije i limfoma.
CRISPR se takođe može koristiti za modifikaciju matičnih ćelija donora pre transplantacije, smanjujući rizik od odbacivanja transplantata i drugih komplikacija. Ovo bi moglo da učini transplantaciju matičnih ćelija dostupnijom i bezbednijom opcijom za pacijente sa različitim bolestima.
Najveći izazov – visoka cena
Iako su dosadašnji rezultati izuzetno ohrabrujući, i dalje postoje izazovi u primeni CRISPR terapije. Visoka cena Casgevy terapije i kompleksnost njenog sprovođenja predstavljaju prepreku za mnoge pacijente. Međutim, naučna zajednica aktivno radi na pronalaženju rešenja za ove probleme, a očekuje se da će CRISPR terapije u budućnosti postati dostupnije i pristupačnije.
Casgevy terapija se pravi od pacijentovih matičnih ćelija iz krvi, što je proces koji može da traje mesecima. Osim toga, cena od 2,2 miliona dolara predstavlja veliki izazov za zdravstvene sisteme širom sveta.
U Velikoj Britaniji, Casgevy je dostupan samo za ograničen broj pacijenata sa teškom beta-talasemijom, dok se za pacijente sa anemijom srpastih ćelija još uvek čeka odluka. Ovo je izazvalo veliko nezadovoljstvo javnosti, koja traži da ova revolucionarna terapija bude dostupna svima kojima je potrebna.
Kako CRISPR–Cas9 zapravo leči beta talasemiju i anemiju srpastih ćelija?
Anemija srpastih ćelija i beta-talasemija, dve nasledne bolesti krvi, nastaju usled mutacija u genu zaduženom za proizvodnju hemoglobina, proteina koji prenosi kiseonik u crvenim krvnim zrncima. Srećom, postoji i drugačiji, fetalni oblik hemoglobina, koji može da nadoknadi posledice ovih mutacija. Međutim, proizvodnja fetalnog hemoglobina se obično “isključuje” ubrzo nakon rođenja.
Tu na scenu stupa Casgevy, revolucionarna CRISPR terapija koja “gasi” taj genetski prekidač. CRISPR-Cas9 tehnologija, poput preciznih molekularnih makaza, omogućava da se fetalni hemoglobin ponovo proizvodi, ublažavajući simptome bolesti i pružajući pacijentima šansu za normalan život.
Izvor: Nature
